&

【第一參賽人/留學人員】范潔清

【留學國家】美國

【技術領域】生物技術與大健康

【參賽屆次】第10屆

【所獲獎項】入圍

【項目簡介】

ROSAH綜合征是2019年4月首次被報道的常染色體顯性遺傳病，致病基因為ALPK1，臨床特征是視網膜營養不良、視神經水腫、脾大、無汗和偏頭痛。該疾病是由ALPK1的顯性遺傳的功能獲得性突變引起，最常見的癥狀是視力進行性下降，通常在20歲之前開始，眼科檢查通常顯示視盤抬高、葡萄膜炎和視網膜神經變性。大多數ROSAH 患者還表現出炎癥特征，例如非感染性低熱、關節痛、頭痛和炎性細胞因子水平持續升高，包括腫瘤壞死因子α（TNFα）、白細胞介素6（IL-6）和IL-1β。上海藥苑正開發一款具有免疫調節作用的全球首創新藥（First-in-class）DF-003，基于一個全新發現的、能夠調控免疫系統功能的蛋白靶點ALPK1，我們自行設計了能夠調節該靶點功能的化學分子，并正在將該分子開發為ROSAH綜合征藥物。DF-003 作為一種新型強效 ALPK1 抑制劑，能夠抑制宿主先天免疫炎癥反應，可抑制ALPK1和ALPK1突變體活性，這些變異體的高活突變導致ROSAH綜合征。因此，DF-003被認為在ROSAH綜合征中具有治療潛力。【展開】【收起】

【成立時間】2015年10月21日

【行業領域】科技推廣和應用服務業

【注冊資本】3000萬美元

【企業法人】許樅

【官方網站】https://www.drug-farm.com/

【公司地址】上海市寶山區園豐路69號5幢

【企業簡介】

上海藥苑生物科技有限公司是由 Drug Farm Holding Limited 出資的有限責任公司，公司成立于 2015 年 10 月 21 日，公司注冊資本 1600 萬美元。公司位于上海市寶山區園豐路 69 號 5 幢，擁有5000平的研發大樓，公司利用遺傳學和人工智能技術開發針對乙肝、腫瘤和自身免疫疾病的創新療法。企業自主研發，擁有授權發明專利 1 項，軟件著作權 16 項。公司的 IDInVivo 平臺結合遺傳學和人工智能，能夠在免疫功能正常的活體動物中直接發現新的藥物靶點，使用突破性技術開創全新治療方法。利用 IDInVivo 平臺，「藥物牧場」已發現多個先天免疫新靶點，目前正迅速推進多個 First-in-class 藥物進入臨床階段。2022 年，公司被認定為高新技術企業。【展開】【收起】